Progeria: Avansert å forsinke aldrings

Progeria: Avansert å forsinke aldrings

Et forskerteam validert hos mus behandling for progeria, en sjelden genetisk sykdom karakterisert ved akselerert og for tidlig aldring. En klinisk studie hos barn med oppmuntrende resultater.

Genet er ansvarlig for progeria, en sjelden sykdom, heldigvis, ble identifisert i 2003 av franske forskere. Denne forferdelige sykdommen har makt til å forvandle tidlig akselerert og små barn i eldre mennesker. Forskere har studert denne sykdommen i håp om å forbedre livskvaliteten for pasientene og bedre forstå den fysiologiske mekanismen av aldring. For oppnåelse av huden, bein, fett og hjerte-karsystemet ..., fremtredende symptomer i progeria, er sammenlignbare med de av normal aldring.

En erfaren behandling siden 2008 blant unge pasienter gitt oppmuntrende resultater. Derfra til å late som disse barna helbrede eller forhindre fremtidige sykdommer knyttet til alder, er vi langt, insisterer forskerne, kunne deres oppdagelse bevise lovende.

En mutasjon i Lamin A

En anomali har blitt oppdaget på et protein som produseres av genet er ansvarlig for progeria. Dette unormalt protein progerin ble døpt. "Når det er produsert i store mengder, dette proteinet akkumulerer, forvrenger cellekjernen og forstyrrer deres funksjon, forårsaker tidlig aldring hos barn med progeria," sier Dr. Annachiara Sander-Giovannoli.

"Vi blir eldre produserer samme giftig protein, progerin, om enn i mye mindre mengder, sier professor Pierre Cau. Det er trolig en av de faktorene for cellulær aldring. "Den cellulære maskiner produserer lamin Et arbeid stadig syk under aldring og føre til produksjon av denne giftig protein.

Et team av spanske forskere har sammen fransk og ferdigheter for å finne molekyler som finnes i markedet, i stand til å redusere eller blokkere produksjonen av fettsyren skyldig i den unormale protein.

Deres innsats ble belønnet i 2008 av oppdagelsen av to vanlige medikamenter som har kombinasjonen vil gi positive resultater. Dette er et statin, pravastatin, og zoledronate, et bisfosfonat amino. Begge legemidler som administreres til pasienter som har en syk celle transformert i den normale celle. Noen viste tidlig gjenvekst av hår, hår og øyenbryn.

Progeria: en effektiv kombinasjon terapi på syke cellen

Mot progeria, ble en kombinasjonsbehandling som kombinerer et statin og en amino-bisfosfonat testet på syke celler dyrket i kultur og i mus der menneskelig genetisk sykdom ble gjengitt.

I begge tilfeller har denne behandlingen vist gunstige effekter på levetid, unormal bein og fettvev, tap av hår på huden ... Disse resultatene ble publisert i Nature Medicine i juli 2008. "Basert på den lovende arbeid, begynte en terapeutisk rettssak i Marseille i oktober 2008 i 12 europeiske pasienter og skal ende i 2013," sier Annachiara De Sandre-Giovannoli.

Oppmuntrende resultater etter ett års behandling

Resultatene vurderes på halvparten av barna etter ett års behandling viste et fravær av toksisitet og positive tegn i visse sykdomsparametre. "Men det vil ikke være mulig å vurdere den samlede nytte av denne behandlingen gitt over tre år på slutten av studien når vi kan analysere alle parametere," avslutter Pierre Cau.

Ved å ta mekanismen som er involvert i progeria, er det også interessert i noen av den normale prosessen med cellulær aldring. Det gjenstår å bedre forstå interaksjoner av denne unormale mekanisme med de andre elementene som fører til celle aldring, unormal fettvev, bein og hud og kardiovaskulære lidelser forbundet med progeria ... som i normal aldring.

Et annet spor: svært gamle omprogrammere celler

Forynge veldig alderen celler er mulig. Den in vitro-injeksjon av 6-gener inn i celler tatt fra huden av centen donorer tillatt omprogrammeres i embryonale stamceller som er i stand til å differensiere til spesifikke celler. Og disse unge celler kan alder normalt.

"Dette konseptet demonstrere reversibilitet av cellulær aldring gir oss gode verktøy for å arbeide på sykdommer i tidlig og fysiologiske aldring. Vi håper å velge celletype er nødvendig for å korrigere patologi av et organ avtar med alderen, "sier oppdag Jean-Marc Lemaitre, Inserm forsker, leder av et team av Avenir i Functional Genomics Institute i Montpellier .

(0)
(0)

Kommentarer - 0

Ingen kommentarer

Legg en kommentar

smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile
Tegn igjen: 3000
captcha